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囊性纖維化跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)因子蛋白抑制劑及其用途

醫(yī)藥數(shù)據(jù)庫中心 藥學(xué)論壇 加利福尼亞大學(xué)董事會/艾倫·韋克曼;麻彤輝
公開(公告)號 CN1684686A  
公開(公告)日 2005.10.19  
申請(專利)號 CN03823366.5  
申請日期 2003.09.30  
專利名稱 囊性纖維化跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)因子蛋白抑制劑及其用途  
主分類號 A61K31/549  
分類號 A61K31/549  
分案原申請?zhí)?  
優(yōu)先權(quán) 2002.9.30 US 10/262,573;2003.6.20 US 60/480,253  
申請(專利權(quán))人 加利福尼亞大學(xué)董事會  
發(fā)明(設(shè)計)人 艾倫·韋克曼;麻彤輝  
地址 美國加利福尼亞州  
頒證日  
國際申請 PCT/US2003/031005 2003.9.30  
進(jìn)入國家日期 2005.03.30  
專利代理機構(gòu) 北京英賽嘉華知識產(chǎn)權(quán)代理有限責(zé)任公司  
代理人 王達(dá)佐;韓克飛  
國省代碼 美國;US  
主權(quán)項 治療患有囊性纖維化跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)因子(CFTR)蛋白介導(dǎo)的疾病狀態(tài)或癥狀的個體的方法,所述方法包括給予所述個體治療有效劑量的以其單一的或混合的立體異構(gòu)體的形式存在的通式(I)化合物或其藥物可接受的衍生物:其中X1、X2和X3獨立地選自氫、有機基團(tuán)、鹵素、硝基、偶氮基、羥基及巰基;Y1、Y2和Y3獨立地選自氫、有機基團(tuán)、鹵素、硝基、偶氮基、羥基及巰基;A1和A2獨立地選自氧和硫,A3選自硫或硒;及A4包括一個或多個碳或雜原子,并可存在或不存在。  
摘要 本發(fā)明提供抑制囊性纖維化跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)因子蛋白(CFTR)的組合物、藥物制劑及方法,其可用于CFRT介導(dǎo)疾病和病癥的研究和治療。本發(fā)明的組合物藥物制劑可包括一種或多種噻唑烷酮化合物以及可另外含有一種或多種藥物可接受載體、賦形劑和/或佐劑。本發(fā)明的方法包括,在某些實施方案中,給予患有CFTR介導(dǎo)疾病或病癥的患者有效劑量的噻唑烷酮化合物或衍生物。在其它的實施方案中,本發(fā)明提供抑制CFTR的方法,其包括利用有效劑量的噻唑烷酮化合物接觸個體細(xì)胞。本發(fā)明的特點還在于CFTR介導(dǎo)疾病的非人動物模型,該模型通過給予非人動物足以抑制CFTR的噻唑烷酮化合物或衍生物來產(chǎn)生。  
國際公布 WO2004/028480 英 2004.4.8  
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