| 公開(公告)號(hào) | CN101076332A |
| 公開(公告)日 | 2007.11.21 |
| 申請(qǐng)(專利)號(hào) | CN200580042744.9 |
| 申請(qǐng)日期 | 2005.10.13 |
| 專利名稱 | 吡唑或三唑化合物及其用于制備治療體細(xì)胞突變相關(guān)疾病的藥物的用途 |
| 主分類號(hào) | A61K31/415(2006.01)I |
| 分類號(hào) | A61K31/415(2006.01)I;A61K31/4164(2006.01)I;A61K31/4152(2006.01)I;A61K31/4192(2006.01)I;A61K31/4155(2006.01)I;A61K31/433(2006.01)I;A61K31/4162(2006.01)I |
| 分案原申請(qǐng)?zhí)? | |
| 優(yōu)先權(quán) | 2004.10.13 US 60/617,653;2004.10.13 US 60/617,655;2004.10.13 US 60/617,633;2004.10.13 US 60/617,634;2004.10.13 US 60/617,670;2004.11.3 US 60/624,170 |
| 申請(qǐng)(專利權(quán))人 | PTC醫(yī)療公司 |
| 發(fā)明(設(shè)計(jì))人 | N·阿爾姆斯戴德;G·M·卡普;R·懷爾德;E·韋爾奇;J·A·坎貝爾;任洪玉;陳光明 |
| 地址 | 美國(guó)新澤西州 |
| 頒證日 | |
| 國(guó)際申請(qǐng) | 2005-10-13 PCT/US2005/036761 |
| 進(jìn)入國(guó)家日期 | 2007.06.13 |
| 專利代理機(jī)構(gòu) | 永新專利商標(biāo)代理有限公司 |
| 代理人 | 張曉威 |
| 國(guó)省代碼 | 美國(guó);US |
| 主權(quán)項(xiàng) | 一種治療或預(yù)防由體細(xì)胞突變引起的疾病的方法，所述方法包括向需要其的病人給藥有效量的式1的化合物或者所述式1的化合物的藥學(xué)可接受的鹽、水合物、溶劑化物、包合物、外消旋物、立體異構(gòu)體或多晶型物： 其中： A1為C、CH或N； V和X獨(dú)立地選自N或C； W選自N、C或CH； 其中至少V、W或X之一為N，且其中如果W為N，則至少V或X之一也為N； Y和Z獨(dú)立地選自N、C、C-Rc、C＝O、C＝S，其中Rc為H、CH3或NH2；條件是當(dāng)Y或Z之一為C＝O或C＝S時(shí)，則另一個(gè)也可選自NH、S或O； R1為羧基、氰基或任選地被C1-C4烷氧基取代的羰基； R2不存在或者為硝基； Ar1為任選地被R基取代的C1-C4烷基；任選地被一個(gè)、兩個(gè)或三個(gè)獨(dú)立選擇的R基取代的C6至C10芳基；任選地被一個(gè)、兩個(gè)或三個(gè)獨(dú)立選擇的R基取代的5至10元雜環(huán)；與Ar2和跟Ar1及Ar2相連的雜環(huán)共同形成選自Ar1-2的環(huán)結(jié)構(gòu)；或與Ar3和跟Ar1及Ar3相連的雜環(huán)共同形成選自Ar1-3的環(huán)結(jié)構(gòu)； Ar2不存在或者與Ar1和跟Ar1及Ar2相連的雜環(huán)共同形成選自Ar1-2的環(huán)結(jié)構(gòu)； Ar3不存在或者與Ar1和跟Ar1及Ar3相連的雜環(huán)共同形成選自Ar1-3的環(huán)結(jié)構(gòu)； Ar4不存在；或者為其中任意一種與A1共同形成4至7元碳環(huán)或雜環(huán)的C1-C4烷基、C1-C4烷氧基或C1-C4硫代烷基； R為氫；-Ra基或兩個(gè)R基，其中R也可包括氧基，與跟其相連的苯基或雜環(huán)共同形成選自RR的環(huán)結(jié)構(gòu)； 其中： Ar1-2和Ar1-3選自任選地被一個(gè)或多個(gè)以下基團(tuán)取代的11至14元雜三環(huán)的環(huán)結(jié)構(gòu)：鹵素、C1-C4烷基、C1-C4鹵代烷基、任選地被鹵素或C1-C4烷氧基取代的C1-C4烷氧基、C1-C4鹵代烷氧基或者任選地被用C1-C4烷基取代的羰基取代的氨基； RR為任選地被一個(gè)或多個(gè)以下基團(tuán)取代的9至10元雙環(huán)的環(huán)結(jié)構(gòu)：鹵素、C1-C4烷基、C1-C4鹵代烷基、C1-C4烷氧基、氧代基團(tuán)或C1-C4鹵代烷氧基； Ra選自：羥基；鹵素；任選地被一個(gè)或多個(gè)獨(dú)立選擇的鹵素或羥基取代的C1-C4烷基；任選地被一個(gè)或多個(gè)獨(dú)立選擇的鹵素或苯基取代的C1-C4烷氧基；任選地被一個(gè)或多個(gè)獨(dú)立選擇的C1-C4烷基取代的C4-C8環(huán)烷基；-Rb基；-O-Rb基；任選地被一個(gè)或多個(gè)獨(dú)立選擇的C1-C4烷基、氧代或-Rb基取代的4至6元雜環(huán)；具有兩個(gè)環(huán)結(jié)構(gòu)的9至10元雜環(huán)；任選地被羥基、C1-C4烷基或C1-C4烷氧基取代的羰基；任選地被一個(gè)或兩個(gè)C1-C4烷基取代的氨基甲�；�；硝基；氰基；任選地被羥基、C1-C4烷基或-Rb基取代的硫代；任選地被羥基、C1-C4烷基或-Rb基取代的磺�；�；或任選地被一個(gè)或兩個(gè)獨(dú)立選擇的C1-C4烷基、磺�；螋驶〈陌被�，其中氨基磺�；芜x地被羥基、C1-C4烷基或-Rb基取代且其中氨基羰基任選地被任選地用-Rb基取代的C1-C4烷基、C1-C4鹵代烷基、苯甲酰氧基或氨基取代； 其中-Rb為任選地被下列基團(tuán)中的一種或多種取代的C6-C8芳基：羥基、鹵素、C1-C4烷基、C1-C4鹵代烷基、C1-C4烷氧基或者任選地被一個(gè)或多個(gè)C1-C4烷基取代的氨基。 |
| 摘要 | 本發(fā)明涉及通過(guò)給藥本發(fā)明的化合物或組合物來(lái)治療或預(yù)防與mRNA中的無(wú)義突變相關(guān)的疾病的方法、化合物和組合物。更具體地，本發(fā)明涉及用于抑制與mRNA中的無(wú)義突變相關(guān)的翻譯提前終止的方法、化合物和組合物。 |
| 國(guó)際公布 | 2006-04-27 WO2006/044502 英 |
