前已述及，臨床醫(yī)學(xué)的研究對象是活著的病人，這一對象的復(fù)雜性使得這一領(lǐng)域內(nèi)存在著相當多的未知因素：同時，這一對象還具有不可傷害性。臨床醫(yī)學(xué)的目的是保衛(wèi)人的健康，因此，醫(yī)生雖然可以應(yīng)用基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)實驗中取得的知識判斷病人體內(nèi)的變化，卻常常不能違背不可傷害病人這一至高無上的原則去直接驗證自己的認識，這就使得臨床醫(yī)學(xué)需要發(fā)展一些特殊的方法，來實現(xiàn)治病救人的目的。
一、觀察與描述
由于人的不可傷害性，臨床醫(yī)學(xué)主要采用觀察的方法進行研究。這種研究方法正如巴甫洛夫（1849一1936)所說：“醫(yī)學(xué)大部分的活動總不免是僅應(yīng)用自然科學(xué)的一種工具——觀察；至于另一種工具——實驗——則僅在比較狹小的范圍內(nèi)很謹慎地加以應(yīng)用。但觀察這種方法僅夠研究比較簡單的現(xiàn)象�，F(xiàn)象愈復(fù)雜——試想還有較生命更復(fù)雜的現(xiàn)象么？——則實驗愈不可避免……。觀察是搜集自然現(xiàn)象所提供的東西，實驗則是從自然現(xiàn)象中提取它所愿望的東西�！保ㄞD(zhuǎn)引自《科學(xué)家論方法》，第一輯，內(nèi)蒙古人民出版社，1984年版，第190一191頁)巴甫洛夫在這里深刻地指出了觀察在臨床醫(yī)學(xué)中的位置和局限性。由于實驗是需要由實驗看來控制受試者，這對于人來說常常難以做到，因此臨床醫(yī)學(xué)必須依靠基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)采用實驗（主要是動物實驗)的方法來揭示疾病臨床相的物質(zhì)基礎(chǔ)，深化對于疾病的認識，在疾病的診治中努力避免“只知其然而不知其所以然”的盲目狀態(tài)。然而不可否認，由于在人的活體上進行實驗的可能性受到很大限制，因此臨床觀察仍是醫(yī)學(xué)研究疾病的重要方法。
由于對人體認識的未知因素相當多，大自然會在什么時間、什么地點和什么狀態(tài)下將某種疾病的癥狀或轉(zhuǎn)機表現(xiàn)出來，這是難以預(yù)測的。因此，臨床醫(yī)生的發(fā)現(xiàn)帶有很大的偶然性。巴甫洛夫曾指出：“病理現(xiàn)象乃是生理現(xiàn)象各種可能的、特殊的、即在生命正常過程不會發(fā)生的一系列無窮盡的組合�！@仿佛是由自然現(xiàn)象和生命所形成的一系列的生理實驗，……而且有時簡直是用現(xiàn)代生理學(xué)技術(shù)方法所不能特意復(fù)制出來的現(xiàn)象組合。因此，臨床診斷就永遠是新的出人意料之外的生理事實的豐富源泉”（同上，第95頁)。我國著名臨床學(xué)家張孝騫教授也曾指出：各種病人好象是大自然安排的實驗室，善于觀察的人，常常可以從中得到寶貴的啟發(fā)，他喜歡用“serendipity”一詞來表示臨床醫(yī)生有通過細微的跡象發(fā)現(xiàn)重要的病情的可能。英國醫(yī)生詹納（Edward Jenner，1749－1823)在為擠奶女工診病時，發(fā)現(xiàn)凡是生過牛痘的人不再患天花。在這一發(fā)現(xiàn)的啟示下，他潛心研究二十余年，終于找到了預(yù)防天花的牛痘接種法，成為免疫學(xué)研究的先驅(qū)者。天花在世上肆虐多年，從無人注意過它與一定職業(yè)（如擠牛奶者)的關(guān)系，這一“serendipity”被詹納所獨得，不能不歸于他細致的臨床觀察，以及他相信從大自然的細微未節(jié)（偶然性)中能發(fā)現(xiàn)其規(guī)律（必然性)的堅定信念。因此，不輕易放過任何微小的現(xiàn)象，是臨床觀察的一個重要原則。
正因為觀察與描述這一最古老的方法在現(xiàn)代臨床醫(yī)學(xué)中仍是基本的研究方法，所以臨床醫(yī)學(xué)的訓(xùn)練也總是從周密的觀察及準確的描述（書寫病歷)開始的，若不掌握這方面的能力，包括取得可靠的觀察結(jié)果的技巧，例如摸不出腫大的肝脾、聽不出心臟的雜音，則無法開展臨床上最起碼的診斷治療工作，更不用說進行臨床的科學(xué)研究了。
二、“臨床思維”
這是根據(jù)具體病人的臨床表現(xiàn)推測其體內(nèi)變化的思維方法。正確的臨床思維可以使醫(yī)生的主觀認識較快地、盡可能地接近病人的客觀實際，有利于提高臨床工作的成功率，促進臨床醫(yī)學(xué)的發(fā)展；詳見本章第三節(jié)。醫(yī).學(xué) 全,在.線,提供www.med126.com
三、“生物統(tǒng)計”
這是醫(yī)學(xué)中常用的有效的數(shù)學(xué)工具。它可以幫助臨床醫(yī)學(xué)工作者用有限數(shù)量的觀察得出結(jié)論，并定量地估計其可靠性，以避免抽樣誤差（Sampling error)對觀察結(jié)果的影響，或推測一些因素與疾病的因果關(guān)系，從而使臨床研究者的描述盡可能地符合實際情況。
四、臨床研究中的“對照組”
這是實驗方法在臨床醫(yī)學(xué)中的應(yīng)用。對人的活動及個體差異無法精確地估計與控制，而它們對臨床研究都會帶來不容忽視的影響。忽視這些因素的影響曾使醫(yī)學(xué)走過不少彎路，誤把一些有害的治療措施施于病人，為此曾付出過很大代價，這在臨床醫(yī)學(xué)發(fā)展史上不乏這類事例。例如在流行放血療法期間，美國的“國父”華盛頓患化膿性扁桃腺炎，因被放血3千克而致死。為了消除這些影響，現(xiàn)在通常要求在研究工作中，除“實驗組”之外還要設(shè)立“對照組”。兩組之間除了我們要觀察的檢查、治療、預(yù)防等措施外，其他因素（包括性別、年齡、生活條件等等，如果是病人，還應(yīng)包括病程、病情等)應(yīng)當都是基本一致的，即未知的與無法控制的因素同樣地對兩個組都產(chǎn)生影響。這樣，兩個組的觀察結(jié)果才能用不同的檢查、治療或預(yù)防等措施來解釋，才具有可比性。
五、“雙盲法”
是指醫(yī)生與病人都不知道參加實驗的病人誰屬于實驗組，誰屬于對照組，以進一步排除觀察者（臨床醫(yī)師)的主觀因素對實驗結(jié)果可能產(chǎn)生的“偏倚”（Bias)的方法。對于這種人體的實驗，曾經(jīng)有過違反人道主義的責(zé)難，但近來認為人體實驗是醫(yī)學(xué)進步所不可缺少的方法。事實上醫(yī)學(xué)，特別是臨床醫(yī)學(xué)（包括現(xiàn)代醫(yī)學(xué))的發(fā)展離不開人體實驗。因為試管內(nèi)的觀察與動物實驗只能作為臨床工作的參考，而代替不了人體的觀察。例如青霉素有千分之幾的過敏反應(yīng)，嚴重者可以引起休克、死亡，因此必須進行皮試。這種數(shù)據(jù)就只能在人體上得到，動物實驗是無法提供的。人體實驗既然不可避免，那么關(guān)鍵就是這種實驗?zāi)芊窨紤]得更周密些，使醫(yī)生能夠為受試者提供最大的安全保障，用最短的時間和最少的代價，得到最可靠的結(jié)果。這樣，由少數(shù)人承擔(dān)了某些風(fēng)險，而為大多數(shù)人的安全提供了保障，從全局來看，顯然是符合人道主義精神的。反之，如果不經(jīng)過這樣的試驗便貿(mào)然地推廣某項檢查或防治疾病的措施，便有可能產(chǎn)生大的失誤，有時會造成極大的浪費（如本世紀二十年代大量應(yīng)用金制劑治療結(jié)核病)，甚至引起災(zāi)難性的后果（如五十年代歐美用“反應(yīng)�！敝委熑焉�嘔吐，引起了數(shù)千名先天性殘畸兒童——海豹胎的出世)。因此，現(xiàn)代醫(yī)學(xué)中建立了“臨床藥理學(xué)”，專門研究如何在人體上進行藥理實驗。其中的“藥效動力學(xué)”則專門研究人體實驗的各種方法的可行性與可靠性。
