分子生物學的興起是整個自然科學的一件大事，它使整個生命科學的研究上升到一個全新的階段。在實際應用方面，它是生物工程技術(shù)的重要理論基礎，后者正在工農(nóng)業(yè)生產(chǎn)和環(huán)境保護等方面發(fā)揮著日益顯要的作用。醫(yī)學做為生命科學的重要組成部分，所受分子生物學的滲透和影響尤其重大。
（一)．分子生物學使整個醫(yī)學科學研究提高到分子水平
經(jīng)典的生物學只能從生物表型的變化描述和歸納生命活動的某些規(guī)律，所謂基因也還只是抽象的概念，表型的分子基礎也未查明。從前的醫(yī)學研究狀況大體上也是如此。只有分子生物學的研究才使醫(yī)學各科上升到基因水平、分子水平，從而出現(xiàn)了所謂分子微生物學、分子免疫學、分子生理學、分子病理學、分子藥理學、分子心臟病學、分子神經(jīng)病學、分子內(nèi)分泌學等等全新的領域。不僅理論研究如此，在臨床實踐上，基因診斷和基因治療，也提到日程上來了，有些診斷方法正在付諸實施，有些則正在積極探索。
（二).癌癥的研究即將出現(xiàn)重大的突破
癌基因的發(fā)現(xiàn)是近年來分子生物學研究的重大成果。過去在癌病因?qū)W上眾說不一的局面正在改善。由各種內(nèi)外因素導致癌基因激活或異常表達很可能就是癌癥發(fā)生的根本原因。癌基因本來是正常的基因成分之一，它的生理功能是什么？它是如何被調(diào)控的？異常表達和激活的機理是什么？癌基因產(chǎn)物和生長因子的關系是怎樣的？是否存在著反癌基因和生長的負調(diào)節(jié)因子？等等。這些問題都是當前研究的熱點，正在取得日新月異的進展，與此有關的是愛滋病（AIDS)的研究受到世界范圍的密切關注，這個問題從學術(shù)上講，主要屬于分子免疫學和分子病毒學的范疇、其發(fā)病的分子機理正在被逐步深入地闡明。如果分子生物學研究成果和社會性的預防措施能夠很好地結(jié)合起來，這個疾病的流行將會較快得到制止。
（三)．遺傳病
隨著醫(yī)學分子生物學研究的日益深入，有關遺傳病的一些概念正在發(fā)生變化。首先，這類疾病不再象過去認為的那么罕見。至今發(fā)現(xiàn)按照孟德爾方式遺傳的遺傳病已達3000余種。如果估計到疾病易感性和基因變異的關系，則遺傳病范圍會更加擴大，例如易患心臟病、肺氣腫、高膽固醇血癥、糖尿病、變態(tài)反應和胃潰瘍病等等的基因正在得到分離，甚至癌癥，有的學者認為也可歸屬于遺傳病的范疇，其根本原因在于DNA的損傷。其次，基因探針技術(shù)正在逐步擴大產(chǎn)前診斷和遺傳病診斷的范圍。顯然，檢查出易感某病的基因?qū)τ趥�人保健是十分寶貴的信息，也是針對疾病危險因素采取預防措施的科學依據(jù)。在治療上，過去一切對遺傳病的療法都只能是對癥的，從理論上講，只有基因療法才是治療遺傳病的唯一根治方法。當然，要將這種方法付諸實踐在當前尚有許多理論上和技術(shù)上的困難有待克服。
（四). 藥物和疫苗
隨著基因工程的蓬勃興起而首先受益的產(chǎn)業(yè)領域就是制藥工業(yè)。現(xiàn)在已經(jīng)有些多肽或蛋白質(zhì)藥物，如人胰島素、生長激素、干擾素等能夠通過“工程菌”大量生產(chǎn)，更多的藥物則正在開發(fā)之中。疫苗的研制正在極大地促進預防醫(yī)學的發(fā)展，例如，乙型肝炎疫苗、非甲非乙肝炎疫苗、輪狀病毒疫苗、瘧疾疫苗等等，有些已能付諸應用，有些尚在開發(fā)之中。通過蛋白質(zhì)工程技術(shù)，采用定點突變的方法，還可望制造出新型的蛋白質(zhì)。例如，白細胞介素 2和β干擾素是兩種具有抗癌作用的蛋白質(zhì)，在其多肽鏈中各有三個半胱氨酸殘基，但只形成一對二硫鍵，由于分子中含有多余的一個半胱氨酸殘基，所以二個分子容易締結(jié)合成二聚體而失活，用定點突變法改變半胱氨酸的密碼子為絲氨酸密碼子，就可防止二聚體的形成，從而在不損害活性的情況下大大延長這兩個蛋白質(zhì)的半衰期，提高了療效。
